治疗肿瘤药物填补国内空白
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【研发背景】新药（尤其是罕见病孤儿药）研发的高成本，再加上罕见病孤儿药的特点（比如病人少，分布广，诊断难，误诊率高，很多需要基因测序确诊，不少药物昂贵，药物研发和治疗周期长甚至需要终身治疗等）与常见病大众药不同，使得罕见病孤儿药的可及性很差，研发也很困难。【核心技术】项目将在中国的生产和第一个适应症在中国的临床试验和上市先开发原发性 hIGF-1缺乏症，再根据国际上其它适应症的开发进展，逐步开发新的适应症。预备3年解决hIGF- 1生产，原发性IGF-1缺乏症进入临床试验。可能的适应症超过30个，其中严重的原发性IGF-1缺乏症（一种罕见病，侏儒症的一种特例）已经在国外上市， IGF-1是其目标病人群的唯一和不可替代的治疗药物。目标市场是全球性的，其中以美国、中国为主，欧洲和其他区域也可兼顾。市场竞争力较强，可能占有主要的市场地位和较高的市场份额。
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