上交会·信息站 | 生物医药领域动态信息简报（第七期）
发布日期：2026-11-04来源：技术交易平台上周，全球生物医药领域围绕体内基因编辑、核酸递送、细胞治疗及新型免疫疗法加快技术突破与临床转化。Beam Therapeutics公布体内碱基编辑疗法早期临床数据，Editas Medicine展示靶向脂质纳米颗粒在体内生成CAR-T细胞的临床前成果，Circio推进环状RNA心脏靶向表达技术，Atsena开发双AAV载体突破大基因递送限制。与此同时，Octane Biotech与Currus Biologics推进实体瘤CAR-T自动化制造，美国FDA加速批准首款质粒DNA免疫疗法VOCERYQ。
1. Beam Therapeutics体内碱基编辑疗法取得早期人体治疗验证
10月27日，美国生物技术企业Beam Therapeutics公布BEAM-301治疗Ⅰa型糖原贮积病的Ⅰ/Ⅱ期临床试验初步结果。在40mg剂量组中，两名患者接受单次治疗后实现15小时受控空腹，并不再需要额外补充淀粉维持血糖。相关结果为通过体内碱基编辑修复遗传性代谢疾病的致病突变提供了早期人体证据。由于目前患者人数和随访时间有限，疗效的持续性及长期安全性仍需进一步研究。 Ⅰa型糖原贮积病主要由G6PC基因突变引起，患者肝脏无法正常释放葡萄糖，容易在空腹时发生严重低血糖，因此通常需要频繁进食或补充生淀粉。BEAM-301采用脂质纳米颗粒将碱基编辑工具递送至肝细胞，针对特定致病突变进行修正。与传统CRISPR基因编辑通常通过切断DNA双链实现修改不同，碱基编辑可以在特定位置直接改变单个DNA碱基，从而避免部分双链断裂相关风险。该治疗思路旨在恢复患者自身细胞的相关酶功能，而不仅是通过持续用药控制疾病症状。 此次进展体现了基因治疗由增加功能性基因向直接修复致病变异演进的趋势。肝脏靶向递送、精准编辑工具及疗效长期监测等技术，有望成为遗传病治疗的重要发展方向，但仍需更大规模临床研究验证。
原始链接： https://investors.beamtx.com/news-releases/news-release-details/beam-therapeutics-reports-initial-clinical-data-phase-12-trial/
2. Editas开发靶向脂质纳米颗粒实现在体内生成CAR-T细胞
10月27日至30日举行的欧洲基因与细胞治疗学会年会上，美国Editas Medicine公布靶向脂质纳米颗粒平台的临床前研究数据。该技术通过向T细胞递送编码嵌合抗原受体（CAR）的信使RNA，使动物体内的T细胞直接获得识别和清除目标细胞的能力。在非人灵长类动物实验中，使用最低0.1mg/kg剂量即可实现外周血等组织中至少99%的B细胞清除，且不需要预先进行传统CAR-T治疗中的淋巴细胞清除处理。 传统CAR-T疗法通常需要从患者体内采集T细胞，在体外完成基因改造、扩增和质量检测后，再将细胞回输体内。这一过程涉及复杂的个体化生产，周期较长且成本较高。Editas的新方案利用表面带有特定靶向结构的脂质纳米颗粒，将mRNA直接送入T细胞，使其短暂表达CAR并发挥作用。mRNA不会像某些基因整合方式那样永久保留在细胞基因组中，因此可能具备可重复给药和调节作用时间的优势。不过，动物实验采用的靶向设计与未来人体治疗方案并不完全相同。 体内CAR-T技术有望改变细胞治疗依赖复杂体外制造的模式，将部分生产环节转移至标准化核酸药物制剂。若后续人体试验取得成功，靶向递送材料、RNA制剂生产和细胞治疗质量控制体系可能迎来新的产业化机会。
原始链接： https://www.editasmedicine.com/wp-content/uploads/2026/10/ESGCT-2026_poster-P0361_RTO_FINAL.pdf
3. 挪威Circio环状RNA载体实现高效心脏靶向基因表达
10月28日，挪威生物技术企业Circio Holding公布新一代circVec 5.2环状RNA表达平台的研究进展。根据企业披露的临床前数据，采用该技术设计的AAV9载体，在心脏组织中的基因表达水平较传统AAV9表达体系提高约200倍，心脏特异性表达比例达到95%，肝脏中的非靶向表达低于1%。公司同时展示了该平台在眼部、中枢神经系统及体内细胞治疗领域的应用探索，目前尚处于临床前开发阶段。 基因治疗的核心挑战之一，是如何将治疗性遗传信息准确送达目标组织，并在适当时间内维持有效表达。传统基因表达体系通常利用线性信使RNA作为蛋白质生产模板，但这类RNA容易受到细胞内降解机制影响。环状RNA通过将RNA分子首尾连接形成闭环结构，有望改善分子稳定性并延长表达时间。Circio的circVec平台将环状RNA表达设计与病毒或非病毒递送载体结合，在提高目标组织表达效率的同时，尝试减少治疗性蛋白在非目标器官中的产生。对于心脏等难以精准给药的组织，表达效率与组织选择性尤其重要。 高效、精准的RNA表达系统有望改善基因治疗的有效剂量和安全窗口，并降低部分载体制造需求。环状RNA设计、组织靶向载体及相关生产检测技术，可能成为核酸药物平台竞争的重要方向。
原始链接： https://mfn.se/a/circio-holding/circio-delivers-three-presentations-at-esgct-and-shows-novel-aav-circvec-5-2-design-for-enhanced-heart-expression-and-specificity
4. 加拿大与澳大利亚企业实现实体瘤CAR-T自动化制造
10月26日，加拿大Octane Biotech与澳大利亚Currus Biologics宣布，已成功将实体瘤CAR-T治疗产品CUR-001的制造流程转移至Cocoon自动化封闭生产平台。该工艺将用于支持Currus即将开展的Ⅰ期临床试验，相关试验已获得美国FDA研究性新药申请许可，预计2027年初开展首例患者给药。此次合作不仅涉及新型实体瘤CAR-T产品，也重点解决个体化细胞治疗生产流程复杂、标准化程度不足的问题。 CAR-T疗法通过改造患者T细胞，使其能够识别特定肿瘤抗原并攻击癌细胞。目前，该技术在部分血液肿瘤治疗中取得重要进展，但实体瘤具有肿瘤微环境复杂、免疫抑制较强等特点，治疗难度较高。CUR-001采用靶向间皮素的CAR-T细胞，并结合双特异性抗体技术，尝试增强免疫细胞在实体瘤环境中的活性。与此同时，Cocoon平台利用封闭式生物反应器完成细胞培养和处理等生产步骤，减少对人工操作及大型洁净室的依赖，有助于改善不同生产批次之间的一致性。 先进细胞治疗的商业化不仅取决于疗效，也受到生产周期、质量控制和成本的制约。自动化封闭制造平台的应用，有望提高个体化细胞治疗的可复制性，并推动专用设备、一次性耗材和工艺服务市场发展。
原始链接： https://www.globenewswire.com/news-release/2026/10/26/3388603/0/en/octane-biotech-and-currus-biologics-automate-manufacturing-of-cur-001-car-t-cell-therapy-on-the-cocoon-platform.html
5. 美国FDA批准首款DNA质粒免疫疗法拓展核酸药物应用
10月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，给予INOVIO Pharmaceuticals开发的VOCERYQ加速批准，用于减少成人复发性呼吸道乳头状瘤病患者所需的手术次数。该产品是美国首款获批的质粒DNA免疫疗法，针对与疾病相关的人乳头瘤病毒HPV-6和HPV-11发挥作用。临床研究显示，部分既往需要反复手术的患者在治疗后一年内未再接受相关手术，但该批准仍需后续确证性试验进一步验证临床获益。 DNA质粒是一类能够携带遗传信息的环状DNA分子，可用于指导人体细胞生产特定蛋白质，从而激发免疫反应。VOCERYQ包含编码相关病毒抗原和免疫调节分子的DNA质粒，通过肌肉注射给药，并使用CELLECTRA装置辅助递送。该装置利用短暂电脉冲改变细胞膜通透性，使DNA更容易进入细胞。与直接注射抗体或其他蛋白药物不同，这一技术通过向细胞提供遗传指令，诱导人体自身形成针对病毒感染细胞的免疫应答。其治疗目标是降低疾病复发带来的反复手术负担，而非直接切除已有病变。 此次批准为DNA质粒药物及电穿孔递送技术提供了重要的监管和商业化案例。核酸药物递送装置、质粒生产、免疫治疗及配套检测技术，可能由此获得更广泛的开发关注。
原始链接： https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-plasmid-dna-based-immunotherapy-adults-recurrent-respiratory-papillomatosis
6. Atsena开发双AAV载体推动大基因视网膜治疗技术发展
10月30日，美国基因治疗企业Atsena Therapeutics公布ATSN-301的最新临床前研究数据。该产品面向Usher综合征1B型这一遗传性疾病，采用双腺相关病毒载体和横向扩散技术，在非人灵长类动物视网膜中实现全长MYO7A蛋白表达，并使表达区域覆盖黄斑部位。企业还披露了为期六个月的非临床安全性研究结果，并计划于2027年向美国FDA提交临床试验申请。 腺相关病毒（AAV）是基因治疗中常用的递送载体，能够将治疗性遗传信息带入目标细胞，但单个AAV载体能够容纳的基因片段长度有限。MYO7A属于较大的基因，难以通过常规单载体直接递送完整编码序列。Atsena通过双载体设计，将相关遗传信息分配至两个AAV载体，进入细胞后再形成完整的功能性表达体系。其横向扩散型AAV技术则试图扩大视网膜内的有效覆盖范围，避免为了到达中央视觉区域而采取可能增加损伤风险的给药操作。这类设计的关键在于两个载体的共同递送效率、目标蛋白表达水平以及眼内长期安全性。 双AAV技术有望突破病毒载体基因装载容量的限制，为更多由大基因突变引起的遗传疾病提供治疗途径。载体工程、眼科精准递送及基因治疗生产工艺，将是其后续临床转化的重要支撑。
原始链接： https://www.atsenatx.com/press-release/atsena-therapeutics-reports-new-preclinical-data-demonstrating-robust-myo7a-expression-and-favorable-safety-for-atsn-301-a-laterally-spreading-dual-aav-vector-based-gene-therapy-for-usher-syndrome-ty/
信息来源：本报告信息主要来源于Infineon、Enphase Energy、Wolfspeed、SemiQ、JX Advanced Metals、Microchip、SK hynix、Google DeepMind、OpenAI、Mistral AI、Liquid AI、Pika、NVIDIA、Cerebras、Oracle、Beam Therapeutics、Editas Medicine、Circio、Addition Therapeutics、INOVIO、Atsena Therapeutics、Toyota、Waymo、Kodiak AI、FANUC、Ricoh、Seoul Viosys、Spiber、GKN Aerospace、NVision、HyperLight、Radiant、First Solar、MP Space、Neuralink等企业及机构官方公告，美国FDA、美国能源部等监管机构和政府部门官网，以及Nadcap、欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）等行业组织发布的信息，PR Newswire、Business Wire、GlobeNewswire等国际新闻发布平台。 汇编机构：中国科学院上海科技查新咨询中心 汇编时间：2026年11月2日
