10月13日，国际学术期刊《Nature Biotechnology》发表一项利用靶向脂质纳米颗粒实现体内自然杀伤细胞工程化的研究。研究团队开发了靶向NK细胞的脂质纳米颗粒（NtLNP），通过特定配体识别目标细胞并递送信使RNA（mRNA），使机体内的自然杀伤细胞表达嵌合抗原受体（CAR）。在小鼠实验中，部分纳米颗粒的NK细胞转染效率最高约达80%，并在肿瘤及自身免疫性疾病相关模型中显示出相应的治疗活性。

CAR-NK细胞与CAR-T细胞均属于工程化免疫细胞治疗，但两者使用的免疫细胞类型不同。传统CAR-T疗法通常需要先从患者体内分离T细胞，在体外完成基因改造和扩增后再回输；体内工程化技术则尝试直接向机体递送编码CAR的mRNA，在体内生成具有特定识别能力的NK细胞。研究团队通过设计靶向配体，提高纳米颗粒进入目标细胞的效率，并在相关疾病模型中验证了这一技术路线。

这一技术有望简化部分细胞治疗的制备流程，降低对个体化细胞采集、体外培养和回输环节的依赖，并为肿瘤免疫治疗及自身免疫性疾病干预提供新的技术路径。不过，目前证据主要来自动物实验，距离人体临床应用仍需验证靶向递送的准确性、治疗安全性和作用持续时间。

原始链接：

https://www.nature.com/articles/s41587-026-03310-1

10月13日，美国基因编辑企业Beam Therapeutics公布其候选疗法BEAM-301治疗Ⅰ型糖原贮积病（GSDIa）的Ⅰ/Ⅱ期临床试验初步数据。该疗法采用肝脏靶向脂质纳米颗粒递送碱基编辑工具，旨在纠正G6PC1基因中的R83C致病变异。截至2026年6月26日的数据截止日，共有6名患者接受单次静脉输注。公司报告显示，40毫克剂量组中两名可评价患者在治疗后达到至少15小时的受控禁食时间，提示患者自身葡萄糖生成能力有所恢复。

碱基编辑是一种精准基因编辑技术，可在特定位置改变DNA中的单个碱基，通常不需要像传统CRISPR-Cas9切割方式那样造成DNA双链断裂。GSDIa由G6PC1基因相关功能缺陷引起，患者难以维持正常血糖，往往需要频繁补充生玉米淀粉以预防严重低血糖。BEAM-301尝试通过一次性递送编辑工具，在肝细胞中纠正致病变异，从病因层面改善葡萄糖代谢，而非仅依赖持续补充淀粉进行症状管理。

这项进展为体内基因编辑治疗遗传性代谢疾病提供了初步人体证据，也显示基因编辑正从临床前验证迈向早期临床疗效探索。但目前样本仅6人，40毫克剂量组可评价患者仅2人，长期疗效和安全性仍有待进一步评估。后续临床试验将成为判断其治疗潜力和商业化前景的重要依据。

原始链接：

https://investors.beamtx.com/news-releases/news-release-details/beam-therapeutics-present-initial-data-phase-12-trial-beam-301

10月14日，美国生物技术企业Vir Biotechnology宣布与吉利德科学（Gilead Sciences）达成多项目合作及许可协议，双方将共同开发三款用于实体瘤治疗的新型双重掩蔽T细胞衔接抗体。Vir将获得9000万美元首付款（包括6500万美元现金和2500万美元股权投资），并有资格获得最高4500万美元的近期临床前里程碑付款，以及后续最高17.4亿美元的研发、监管和商业里程碑付款，另可获得分级销售提成。Vir将负责候选药物发现、设计与优化，吉利德负责后续开发、生产和商业化。

T细胞衔接抗体能够同时识别肿瘤细胞和T细胞，促使免疫细胞攻击肿瘤。其在实体瘤治疗中的一项挑战是可能引发非靶向免疫激活和相关毒性。Vir的PRO-XTEN技术通过双重掩蔽结构，使药物在到达肿瘤微环境后再由特定蛋白酶解除掩蔽，以期提高肿瘤选择性并改善安全性。

此次合作体现出新型抗体工程、AI辅助蛋白设计与大型药企临床开发能力加速整合。对生物医药产业而言，具有平台化开发能力的企业不仅能够推进自有管线，也可通过多项目授权合作实现技术变现。

原始链接：

https://investors.vir.bio/news/news-details/2026/Vir-Biotechnology-Enters-Multi-Program-Collaboration-and-License-Agreement-with-Gilead-Sciences-to-Discover-and-Develop-Novel-PRO-XTEN-Dual-masked-T-cell-Engagers-for-Solid-Tumors/default.aspx

10月15日，英国制药企业阿斯利康（AstraZeneca）与美国AI制药企业insitro宣布达成战略药物发现合作，重点针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）和心肌病发现新靶点、开发创新疗法。insitro将获得4000万美元首付款，并有资格获得最高约14.6亿美元的研发及商业里程碑付款和分级销售提成。双方计划利用insitro的Virtual Human平台分析复杂疾病的因果生物学机制，由insitro推进候选药物发现，阿斯利康负责临床开发、监管申报及商业化。

Virtual Human平台将人类遗传学、细胞模型、多组学数据与机器学习结合，分析不同患者的疾病表现及其潜在生物学驱动因素。对于MASH和心肌病等异质性较强的疾病，单一诊断标签可能对应不同致病机制，AI与实验数据的结合有助于识别更具针对性的药物靶点。

此次合作表明，AI制药正由早期靶点预测向因果机制解析与候选药物开发延伸。大型药企通过合作引入外部计算平台和数据能力，也为AI制药企业提供了从技术验证走向药物研发和商业化的路径。

原始链接：

https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2026/astrazeneca-announces-new-strategic-collaboration-with-insitro-for-difficult-to-treat-cardiometabolic-diseases.html

10月15日，美国生物技术企业Revolution Medicines宣布，其抗癌候选药物Rasonque（daraxonrasib）获得欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）积极意见，建议批准用于既往接受过至少一种系统治疗的转移性胰腺腺癌成人患者。该药属于RAS信号通路抑制剂，欧洲最终上市许可仍需欧盟委员会作出决定。此次审评采用分阶段评估方式，该药此前已被纳入欧洲癌症药物优先评估项目，反映其针对未满足临床需求的潜在价值。

RAS蛋白参与调控细胞生长和增殖，其异常激活与多种肿瘤发生发展有关。daraxonrasib通过与亲环蛋白A形成复合物，干扰RAS蛋白与下游效应分子的相互作用，从而抑制异常信号传导。与传统化疗相比，这类靶向策略试图更直接地干预肿瘤细胞依赖的分子通路。

此次进展体现出RAS靶向治疗正向更多临床场景拓展。胰腺癌治疗长期面临疗效有限、疾病进展快等挑战，相关药物的监管推进将为后续临床应用和精准肿瘤治疗市场带来新的观察重点。

原始链接：

https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/rasonque

10月16日，美国RNA疗法企业Ionis Pharmaceuticals宣布，其药物TRYNGOLZA（olezarsen）获得欧洲药品管理局人用药品委员会积极意见，建议扩大适应症，用于严重高甘油三酯血症（sHTG）成人患者的治疗。该药可与饮食干预及其他降脂疗法联合使用，最终决定预计于2026年第四季度作出。公司披露，Ⅲ期CORE和CORE2研究显示，治疗6个月时，空腹甘油三酯水平较安慰剂的平均降幅最高达72%；两项研究的合并分析还显示，急性胰腺炎事件减少约85%。

Olezarsen属于靶向RNA的反义寡核苷酸药物，能够抑制肝脏中载脂蛋白C-III（apoC-III）的生成，从而调节血液甘油三酯代谢。严重高甘油三酯血症患者发生急性胰腺炎等并发症的风险较高，现有饮食管理和常规降脂治疗对部分患者的控制效果仍有限。

此次进展显示，RNA靶向疗法正从罕见遗传病向更广泛的代谢性疾病拓展。随着相关药物积累临床证据，其产业价值不仅体现在新适应症开发，也将带动寡核苷酸研发、生产工艺和长期用药管理等环节发展。

原始链接：

https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/tryngolzar-olezarsen-recommended-approval-eu-chmp-severe

信息来源：本报告信息主要来源于Microsoft、Intel、TSMC、GlobalFoundries、NVIDIA、Google、Meta、AstraZeneca、Beam Therapeutics、Ionis Pharmaceuticals、Vertiv、Waymo、IonQ、Blue Origin等企业及机构官方公告，美国FDA、欧洲EMA等监管机构官网，《Nature Biotechnology》等学术期刊，以及Reuters、The Wall Street Journal、PR Newswire、GlobeNewswire等国际财经科技媒体。

汇编机构：中国科学院上海科技查新咨询中心

汇编时间：2026年10月19日