上交会·信息站 | 生物医药领域动态信息简报（第四期）
发布日期：2026-10-14来源：技术交易平台上周，全球生物医药领域围绕虚拟生物学、基因治疗、精准免疫治疗及AI制药加快发展。Biohub联合科技企业及科研机构投入18亿美元推进虚拟生物学研究，探索利用AI模型预测细胞行为；Nuevocor推动针对遗传性心肌病的基因疗法进入人体试验，Roche引进Alector帕金森病治疗技术，拓展疾病机制靶向干预路径。与此同时，FDA批准Tecentriq联合化疗用于特定Ⅲ期结肠癌术后辅助治疗，并批准新机制抗病毒药物Hovilpri；Iambic Therapeutics启动IPO，推进AI设计抗癌药物临床开发。相关进展反映出生物医药创新正向AI驱动的生物学建模、新型治疗机制探索及精准治疗临床转化持续深化。
1. Biohub联合科技企业投入18亿美元推进虚拟生物学研究
10月7日，美国生物医学研究机构Biohub宣布扩大“虚拟生物学计划”（Virtual Biology Initiative），联合美国能源部（DOE）、美国国立卫生研究院（NIH）、Google DeepMind、Meta及Isomorphic Labs等机构，整合总价值18亿美元的资金、数据、算力和测量技术资源，建设面向人工智能的开放生物学数据体系。其中，Google DeepMind、Meta和Isomorphic Labs合计投入3亿美元，美国能源部计划在未来五年投入超过5亿美元，重点支持细胞测量、生物学建模及计算研究。 该计划的核心目标是构建能够预测细胞行为的“虚拟细胞”模型。研究人员将通过高通量细胞扰动、空间成像和多组学测量，获取不同细胞在基因变化、药物干预等条件下的响应数据，再利用AI模型学习细胞状态及其变化规律，使部分生物学实验能够先在计算环境中进行预测和筛选。 此次合作反映出生物医药AI研发正由利用既有数据训练模型，向大规模生成标准化实验数据发展。高质量、多模态、可用于模型训练的生物数据将成为重要基础资源，并带动自动化实验、单细胞分析、空间组学、科学计算及虚拟细胞建模等技术发展。
原始链接： https://biohub.org/news/virtual-biology-initiative-expansion/
2. Nuevocor心肌病基因疗法完成首例人体给药
10月8日，新加坡生物技术企业Nuevocor宣布，其针对LMNA基因相关扩张型心肌病的基因疗法NVC-001，已在SUNBEAM-LMNAⅠ/Ⅱ期临床试验中完成首例患者给药，同时获得美国食品药品监督管理局（FDA）快速通道资格。该试验采用单次静脉输注方式，重点评估疗法的安全性、耐受性以及对心脏结构和功能的潜在影响。NVC-001采用腺相关病毒9型（AAV9）载体，旨在干预遗传性心肌病的关键致病过程，为目前缺乏疾病修饰疗法的患者提供新的治疗方向。 LMNA基因编码维持细胞核结构稳定的核纤层蛋白，其突变可能使心肌细胞核难以承受心脏持续收缩产生的机械应力。NVC-001通过递送经过设计的SUN1蛋白抑制形式，减少传递至细胞核的机械作用力，从而尝试改善心肌细胞核稳定性。这种策略不同于直接修复致病基因，而是针对基因异常引发的细胞力学损伤进行干预。 该进展体现出基因治疗正在由补充缺失蛋白、修复异常基因向调控疾病相关细胞功能拓展。若临床验证成功，力学生物学靶向策略有望为部分遗传性心肌病提供新的治疗路径，并推动心脏靶向AAV递送及疾病修饰型基因疗法开发。
原始链接： https://www.prnewswire.com/news-releases/nuevocor-doses-first-patient-in-sunbeam-lmna-phase-12-trial-and-receives-fda-fast-track-designation-for-nvc-001-in-lmna-dilated-cardiomyopathy-302901866.html
3. Roche最高12.7亿美元引进Alector帕金森病治疗技术
10月5日，美国生物技术企业Alector宣布与瑞士Roche旗下Genentech达成全球独家许可协议，授权后者开发及商业化针对帕金森病等神经退行性疾病的候选疗法AL050。根据协议，Alector将获得1亿美元首付款，并有资格获得最高11.7亿美元的研发、监管及商业里程碑付款，以及后续销售分成。AL050目前处于临床前开发阶段，是一种能够进入脑组织的工程化葡萄糖脑苷脂酶（GCase）替代疗法，采用Alector自主开发的血脑屏障递送技术。 GCase是一种参与细胞脂质代谢的溶酶体酶，其活性异常与部分帕金森病患者的疾病发生发展有关。传统酶替代疗法难以有效穿过血脑屏障，因此在中枢神经系统疾病中的应用受到限制。AL050将经过工程化改造的GCase与Alector Brain Carrier递送平台结合，尝试将具有治疗作用的酶送入脑组织，改善异常脂质代谢相关的病理过程。 此次交易反映出神经退行性疾病治疗正从症状控制向疾病机制干预延伸。血脑屏障递送是中枢神经系统药物开发的重要技术瓶颈，能够提高大分子药物脑内递送效率的平台，有望拓展酶替代疗法、抗体和其他生物药物的应用范围。
原始链接： https://investors.alector.com/news-releases/news-release-details/alector-enters-global-license-agreement-genentech-brain
4. FDA批准Tecentriq联合化疗治疗特定Ⅲ期结肠癌
10月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Roche旗下Genentech的免疫治疗药物Tecentriq（atezolizumab）联合氟嘧啶类药物及奥沙利铂，用于Ⅲ期错配修复缺陷型（dMMR）结肠癌患者的术后辅助治疗。此次批准涵盖符合年龄要求的成人和儿童患者，是美国首个获批用于该类结肠癌术后辅助治疗的免疫治疗方案。批准依据Ⅲ期ATOMIC临床试验结果，与单独化疗相比，联合方案使疾病复发或死亡风险降低约50%，为特定分子分型结肠癌提供了新的治疗选择。 dMMR是指肿瘤细胞DNA错配修复功能异常，容易积累大量基因突变，并产生可被免疫系统识别的异常蛋白。Tecentriq是一种PD-L1免疫检查点抑制剂，通过阻断肿瘤免疫逃逸相关信号，增强T细胞对肿瘤的识别和攻击能力。将其用于术后辅助治疗，旨在清除手术后可能残留的微小病灶，降低疾病复发风险。 此次批准表明，免疫治疗正进一步由晚期肿瘤向早期疾病干预拓展，并更加重视患者分子分型与治疗方案匹配。随着精准诊断和辅助治疗结合，肿瘤分子检测、免疫治疗药物及伴随诊断等产业环节有望获得更多应用机会。
原始链接： https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-atezolizumab-combination-chemotherapy-stage-iii-mismatch-repair-deficient-colon-cancer
5. FDA批准新机制抗病毒药物Hovilpri治疗难治性单纯疱疹感染
10月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准日本旭化成旗下Asahi Kasei Therapeutics的Hovilpri（pritelivir）片剂，用于治疗免疫功能低下成人患者因单纯疱疹病毒（HSV）感染引起、且对阿昔洛韦、伐昔洛韦或泛昔洛韦治疗无应答的黏膜皮肤病损。该药最初由德国AiCuris开发，属于新型解旋酶—引物酶抑制剂，是近30年来FDA批准的首个采用新作用机制治疗此类难治性HSV感染的药物，为现有抗病毒治疗效果不佳的患者提供了新的口服治疗选择。 HSV感染通常采用阿昔洛韦等核苷类似物治疗，这类药物主要通过干扰病毒DNA合成抑制病毒复制。Pritelivir则直接作用于病毒解旋酶—引物酶复合体，阻断病毒DNA复制过程中的关键步骤。由于作用靶点不同，该药有望为传统治疗无应答的患者提供替代选择。 此次批准体现出成熟抗感染领域仍存在新机制药物的开发空间。面对免疫功能低下患者的难治性感染，通过识别病毒复制过程中的不同关键靶点开发药物，有望改善治疗选择，并推动新型抗病毒药物及相关耐药性检测技术发展。
原始链接： https://www.aktx.com/en/news/hovilpri-now-approved/
6. MinaIambic Therapeutics启动IPO，推进AI设计抗癌药物临床开发ris与美国团队建立哺乳动物细胞“散弹式”高通量工程平台Asimov合作推进AAV规模化制造
10月8日，美国人工智能制药企业Iambic Therapeutics向美国证券交易委员会提交更新后的首次公开募股（IPO）招股文件，计划发行937.5万股普通股，发行价格区间为每股15至17美元，最高拟募集约1.59亿美元。公司主要利用AI与自动化实验平台开发创新药物，重点布局实体瘤治疗。其核心候选药物IAM1363是一种具有脑组织穿透能力的HER2抑制剂，已进入Ⅰ/Ⅰb期临床试验。此次融资拟用于推进相关抗癌药物临床开发及AI药物研发平台建设。 Iambic的技术平台将人工智能分子设计、自动化化学合成和高通量生物学实验连接起来，形成“设计—合成—测试”的研发闭环。AI模型根据候选分子的活性、选择性及成药性等指标提出优化方案，再通过实验反馈不断改进预测结果，以减少传统药物发现过程中大量重复筛选工作。 此次IPO计划反映出AI制药企业正在由技术平台建设逐步走向临床资产和商业价值验证。未来AI制药企业的竞争重点将不仅是模型生成分子的能力，还包括能否持续获得具有临床价值的候选药物，并建立数据、算法与实验验证相结合的研发体系。
原始链接： https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1997038/000119312526417416/iam-20261008.htm
信息来源：本报告信息主要来源于GlobalFoundries、TSMC、Wolfspeed、SK海力士、Upscale AI、Mistral AI、Reflection AI、Google Cloud、Kore.ai、Rubrik、Biohub、Nuevocor、Alector、Schneider Electric、Teradyne、GE HealthCare、Waymo、Thermore、Levidian、Xanadu、Universal Quantum、Helical Fusion、Axiom Space、WISeSat、Atomic Machines等企业及机构官方公告，美国食品药品监督管理局（FDA）、美国证券交易委员会（SEC）等政府监管机构官网，以及Reuters、The Wall Street Journal、Wired、PR Newswire、GlobeNewswire、Business Wire等国际财经科技媒体和新闻发布平台。 汇编机构：中国科学院上海科技查新咨询中心 汇编时间：2026年10月12日
