上交会·信息站 | 生物医药领域动态信息简报（第三期）
发布日期：2026-10-09来源：技术交易平台本周，全球生物医药领域重点围绕RNA递送、AI制药、细胞工程和精准治疗加快推进。新型LNP提升大尺寸RNA及基因编辑工具递送效率，MIT利用AI优化耐热mRNA疫苗配方，显示RNA技术正从分子设计向递送与制剂工程深化。Generate Biomedicines推动AI设计装甲型CAR-T进入人体试验，Sanofi与Regeneron加码下一代长效免疫抗体，FDA批准首个MCT8缺陷治疗药。与此同时，高通量哺乳动物细胞工程和体内药代AI模型取得进展，反映生物医药研发正进一步向数据驱动设计、复杂细胞改造和开发属性预测延伸。
1. 新型脂质纳米颗粒提升大尺寸RNA基因编辑递送效率
9月28日，加拿大多伦多大学等机构在《Nature Biotechnology》发表研究，开发出针对大尺寸RNA载荷优化的脂质纳米颗粒（LNP）体系。研究团队以5.7 kb的腺嘌呤碱基编辑器（ABE）mRNA作为筛选载荷，从384种离子化脂质组合中获得性能较优的LC-1。动物实验显示，LC-1通过静脉、鞘内和气管内等不同给药方式，可分别在肝脏、脑和肺组织实现较高水平的基因编辑，并支持PCSK9、CFTR^R55X^和Ube3a-ATS等靶点的碱基编辑。研究表明，相较现有脂质体系，LC-1在RNA分子尺寸增加后仍能保持较稳定的脂质—RNA相互作用和膜融合结构。 LNP已经通过mRNA疫苗得到大规模应用，但当RNA载荷从疫苗所需的较短mRNA扩大到编码Cas9、碱基编辑器等复杂蛋白的长mRNA后，颗粒稳定性、内体逃逸和递送效率通常明显下降。此次研究的重要变化，是把“RNA载荷尺寸”直接作为离子化脂质筛选参数，而不是先找到一种通用LNP再适配不同RNA，为大型基因编辑工具开发专门递送体系。 基因编辑产业正在由离体细胞改造逐步向体内直接编辑延伸，而递送仍是决定适应症范围的重要限制因素。针对大尺寸RNA设计LNP，有望扩大碱基编辑、先导编辑等复杂编辑器在肝外组织中的应用，并带动离子化脂质、递送制剂、组织靶向和RNA生产等技术持续迭代。未来基因编辑平台之间的竞争，除编辑器本身外，能够把复杂分子安全、高效送达目标组织的递送体系将越来越重要。
原始链接： https://www.nature.com/articles/s41587-026-03298-8
2. MIT利用人工智能开发耐热mRNA疫苗
9月28日，美国麻省理工学院（MIT）研究团队在《Nature Biotechnology》发表研究，利用人工智能加速开发可在较高温度下长期保存的固态mRNA脂质纳米颗粒疫苗。研究团队建立AGENT平台，将高通量实验与贝叶斯优化相结合，在有限实验次数下持续筛选和优化制剂配方。最终获得的固态mRNA-LNP制剂在37℃条件下储存两个月后仍保持完整生物活性，诱导的免疫反应不低于新鲜疫苗；团队还将其用于可溶解微针贴片，在啮齿动物和非人灵长类动物中验证了无需传统冷链的递送方式。 mRNA本身容易发生降解，LNP中的脂质成分也可能在储存过程中发生结构变化，因此现有mRNA产品通常需要较严格的低温运输和保存条件。传统制剂开发往往需要逐一调整脂质比例、辅料和干燥条件，组合数量巨大。AGENT利用实验结果不断训练模型，并由模型选择下一轮最值得测试的配方，相当于把大量“试错式筛选”转变为数据驱动的定向搜索。 耐热性是mRNA技术由疫情疫苗进一步走向常规疫苗和治疗性产品的重要工程问题。如果稳定的固态制剂与微针、常温运输等技术结合，可降低仓储配送成本，并扩大mRNA产品在基层医疗和冷链能力有限地区的应用。更重要的是，这项研究显示人工智能正在进入药物制剂环节，不再只用于靶点发现和分子设计，未来配方开发、递送系统和生产工艺优化也可能成为AI制药新的应用方向。
原始链接： https://www.nature.com/articles/s41587-026-03331-w
3. Generate Biomedicines的AI设计装甲型CAR-T进入人体试验
10月1日，美国Generate Biomedicines与Roswell Park综合癌症中心宣布，AI辅助设计的装甲型CAR-T疗法GB-5267完成首例患者给药，正式进入首次人体Ⅰ期临床试验。GB-5267是一款靶向MUC16的自体CAR-T疗法，主要面向铂耐药卵巢癌。MUC16在超过80%的卵巢肿瘤中高表达。该疗法同时引入IL-18“装甲”设计，以增强T细胞在免疫抑制性实体瘤微环境中的活性；临床方案还尝试不进行传统CAR-T治疗前常用的淋巴清除化疗，以减少相关毒性。 实体瘤一直是CAR-T产业化较难突破的领域。血液肿瘤中的CAR-T可直接接触靶细胞，而实体瘤存在致密组织结构、抗原异质性和免疫抑制微环境，进入肿瘤的T细胞往往难以长期维持活性。Generate并非只根据CAR与靶抗原的结合能力筛选结构，而是利用AI和大规模实验同时优化杀伤能力、增殖能力和持续性，再通过IL-18增强T细胞对肿瘤微环境的适应能力。 GB-5267进入人体试验的意义，在于生成式生物学开始从蛋白药物设计进一步进入复杂细胞治疗工程。未来AI可能不仅设计一个蛋白分子，还可用于优化受体结构、信号模块和细胞功能组合。若这类“计算设计+高通量实验+细胞工程”模式能够在临床中验证，将推动CAR-T研发从经验驱动逐步转向系统化的多参数设计，并进一步带动细胞制造、基因编辑和功能筛选平台发展。
原始链接： https://ir.arctuhttps://generatebiomedicines.com/news-releases/roswell-park-generate-biomedicines-launch-exclusive-clinical-trial-of-armored-car-t-therapy-for-ovarian-cancer/rusrx.com/news-releases
4. Sanofi与Regeneron最高80亿美元加码下一代长效免疫抗体
10月1日，法国Sanofi与美国Regeneron宣布扩大双方长期免疫学合作，引入4款下一代长效抗体项目。根据协议，Sanofi将向Regeneron支付10亿美元首付款，后续开发、监管和商业里程碑付款最高可达70亿美元。新增项目包括处于Ⅰ期临床的长效IL-13单抗REGN20423、长效IL-4×IL-13双特异性抗体，以及分别针对IL-4和IL-4Rα的两款临床前长效抗体。双方将共同承担开发和商业化成本，并按照50:50比例分享未来全球利润。 IL-4和IL-13是特应性皮炎、哮喘等2型炎症疾病中的关键细胞因子。双方此前合作开发的Dupixent正是通过抑制IL-4和IL-13信号发挥作用，目前全球活跃患者超过150万人。此次新的技术重点之一是延长抗体作用时间，并通过双特异性设计同时干预多个炎症信号，从而减少给药频次或扩大疾病覆盖范围。 这笔潜在规模80亿美元的合作说明，在ADC、细胞治疗和基因疗法快速发展的同时，经过充分临床验证的免疫学通路仍具有较高产业价值。大型药企正在从单一“重磅药物”进一步向同一生物学机制上的多代产品布局，通过长效化、双特异性和给药便利性延长技术平台生命周期。围绕成熟靶点持续进行分子工程升级，正在成为生物医药企业降低研发风险、扩大商业价值的重要路径。
原始链接： https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2026/2026-10-01-05-00-00-3372517
5. FDA批准首个MCT8缺陷治疗药Emcitate
9月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Emcitate（tiratricol）用于治疗MCT8缺陷患者的外周甲状腺毒症，这是美国首个针对这一罕见遗传病获批的治疗药物。MCT8缺陷又称Allan-Herndon-Dudley综合征，由编码甲状腺激素转运蛋白MCT8的基因异常引起，患者脑组织难以正常获得甲状腺激素，而血液中甲状腺激素水平又异常升高，可造成严重神经发育障碍以及心血管、代谢等系统损害。Emcitate获批对象覆盖儿童和成人患者。 MCT8缺陷的特殊之处在于，病变发生在负责把甲状腺激素运输进入细胞的转运蛋白，因此简单补充或降低普通甲状腺激素都难以解决根本问题。Emcitate的活性成分tiratricol是一种甲状腺激素类似物，可以在不依赖异常MCT8转运蛋白的情况下进入细胞，从而降低患者血液中过高的甲状腺激素水平。临床研究显示，接受治疗患者的甲状腺激素水平下降，并在心率、收缩压等心血管和代谢指标上出现改善。 该产品的意义不仅在于增加一个超罕见病药物，更体现出针对遗传性“转运缺陷”开发旁路治疗的思路。对于部分难以直接修复致病基因或替代缺失蛋白的疾病，通过设计能够绕过异常转运、代谢或酶促环节的分子，同样可能形成有效治疗路径。随着遗传诊断覆盖范围扩大，这类患者数量较小但机制明确的罕见病仍将是精准药物研发的重要方向。
原始链接： https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-mct8-deficiency
6. Minaris与美国团队建立哺乳动物细胞“散弹式”高通量工程平台Asimov合作推进AAV规模化制造
10月6日，美国纽约大学朗格尼医学中心、华盛顿大学等机构在《Nature Biotechnology》发表研究，提出“散弹式基因工程”（Shotgun Genetic Engineering，SGE）方法，用于大规模探索哺乳动物细胞代谢通路。传统细胞工程通常先设计一个完整的大型DNA构建体，再逐一测试效果；SGE则把大量带有条形码的小型基因构建体随机组合并导入细胞，使每个细胞成为一个独立实验单元，再通过表型筛选和条形码测序寻找有效组合。研究团队利用这一方法一次筛选数百万种通路组合，并在CHO和Jurkat细胞中构建出新的必需氨基酸合成能力。 哺乳动物细胞工程比细菌和酵母更加复杂，一个目标功能往往同时受到基因种类、表达量、亚细胞定位等多个因素影响。如果逐一构建和验证所有组合，实验数量会迅速增加。SGE不再要求研究人员事先判断哪一种设计最优，而是通过大规模随机组合形成巨大的设计空间，再从表现出目标功能的细胞中反向识别有效方案，相当于把传统逐个设计转变为并行搜索。 这一方法具有较明显的平台属性。CHO细胞是抗体等生物药生产中最常用的工业细胞之一，而T细胞等哺乳动物细胞也是细胞治疗的重要载体。若高通量组合工程能够进一步用于提高蛋白表达、改变代谢途径或增强治疗细胞功能，可能明显加快细胞株开发和功能优化过程。未来生物制造的竞争不仅是找到新的合成通路，也包括如何更快速地搜索复杂细胞设计空间，高通量细胞工程因此可能成为自动化生物制造的重要基础工具。
原始链接： https://www.nature.com/articles/s41587-026-03318-7
7. Insitro与Eli Lilly推出体内药代动力学AI预测模型
10月6日，美国AI制药企业Insitro宣布，其与Eli Lilly联合开发的小分子体内药代动力学（PK）机器学习模型正式接入Lilly TuneLab平台，可供部分生物技术企业使用。模型使用Lilly数十年药物研发积累的数十万种独特小分子的体外ADME和体内PK数据训练，可直接预测小鼠、大鼠、犬和猴等多个临床前物种中的药物清除率、分布容积等关键参数。Lilly TuneLab目前则汇集Lilly自有及合作伙伴贡献的数百万级临床前数据点，用于向生物技术企业开放药物发现AI模型。 药代动力学决定一个候选分子进入体内后能够维持多高浓度、持续多长时间以及如何在组织中分布，是药物能否从早期发现走向临床的重要指标。过去机器学习较多预测溶解度、渗透性、代谢稳定性等体外ADME参数，再由研究人员推断体内表现，一个重要原因是高质量动物PK数据积累不足。Lilly长期研发形成的大规模内部数据，使模型能够直接学习化学结构与真实体内行为之间的关系。 这项合作体现出AI制药竞争正在由“能否生成新分子”向“能否准确预测候选药物真实开发属性”延伸。相比公开数据库，大型药企几十年积累的标准化实验数据具有较高壁垒，而通过TuneLab等平台向外部企业开放模型，又使这类数据资产能够形成新的平台价值。未来AI药物研发的核心资源可能进一步由算法本身转向高质量私有数据、实验反馈以及模型与湿实验持续闭环的能力。
原始链接： https://www.insitro.com/news/insitro-designed-machine-learning-models-for-small-molecule-in-vivo-pharmacokinetic-behavior-prediction-now-available-in-lilly-tunelab/
信息来源：本报告信息主要来源于NXP、Infineon、Synopsys、Amazon、Micron、Rapidus、Meta、NVIDIA、AMD、OpenAI、Generate Biomedicines、Sanofi、Insitro、Ericsson、Ciena、KUKA、Covestro、Nike、Quantinuum、Type One Energy、SpaceX、Neuralink、BASF等企业官方公告，美国食品药品监督管理局（FDA）等政府机构官网，《Nature Biotechnology》等权威学术期刊，以及Reuters等国际财经科技媒体。 汇编机构：中国科学院上海科技查新咨询中心 汇编时间：2026年10月8日
